Các quan chức y tế liên bang Hoa Kỳ hôm thứ Hai đã thông báo về tiềm năng của một loại thuốc trị ung thư hiện có, có thể hoạt động như một liệu pháp cho chứng rối loạn phát triển thần kinh tự kỷ. Theo đó, leucovorin, một loại thuốc kê đơn dùng để điều trị ung thư và thiếu máu, đã cho thấy hiệu quả khi sử dụng ngoài chỉ định cho trẻ em mắc chứng tự kỷ.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) dự kiến sẽ phê duyệt leucovorin như một “liệu pháp tiềm năng cho các khiếm khuyết liên quan đến lời nói liên quan đến ASD”, theo thông cáo báo chí từ Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh (HHS). FDA sẽ cập nhật nhãn thuốc leucovorin để chỉ định điều trị tình trạng thiếu folate ở não, vốn có liên quan đến chứng tự kỷ. Sau khi cập nhật nhãn, các chương trình Medicaid của tiểu bang sẽ có thể chi trả cho loại thuốc này để điều trị chứng tự kỷ.
Các nghiên cứu cho thấy leucovorin có thể giúp một số trẻ không nói được có khả năng giao tiếp. Leucovorin hoạt động tương tự như axit folic, giúp phục hồi mức độ folate ở những bệnh nhân gặp khó khăn trong việc hấp thụ hoặc sử dụng nó. Thuốc này đã được FDA phê duyệt để giảm tác dụng độc hại của methotrexate liều cao trong điều trị ung thư và để phòng ngừa hoặc điều trị một số loại thiếu máu do thiếu folate.
Mặc dù leucovorin chưa được kê đơn để điều trị chứng tự kỷ, nhưng một số gia đình đã ghi nhận những cải thiện đáng kể về kỹ năng giao tiếp ở trẻ tự kỷ khi sử dụng thuốc ngoài chỉ định. Các chuyên gia cho biết, lợi ích chính của leucovorin đối với trẻ tự kỷ là cải thiện ngôn ngữ, nhưng các lợi ích khác có thể bao gồm tăng cường chức năng xã hội, giảm các hành vi lặp đi lặp lại và cải thiện khả năng tập trung.
Tuy nhiên, các chuyên gia cũng khuyến cáo cần thận trọng. Một số trẻ có thể trở nên “cực kỳ hiếu động” và không đáp ứng với leucovorin, cần các phương pháp điều trị thay thế. Điều quan trọng là các gia đình cần tham khảo ý kiến chuyên gia y tế khi xem xét việc sử dụng leucovorin cho chứng tự kỷ, vì thuốc này được dùng với liều lượng cao hơn nhiều so với vitamin thông thường và cần có bác sĩ am hiểu về cách kê đơn. Các nghiên cứu lớn hơn là cần thiết để xác định hiệu quả và độ an toàn của leucovorin, và các chuyên gia khuyến cáo gia đình nên tham khảo ý kiến bác sĩ trước khi xem xét các phương pháp điều trị ngoài chỉ định. Nguồn tin từ Fox News cho biết, việc FDA phê duyệt sẽ cung cấp sự hỗ trợ y tế mạnh mẽ hơn, biến nó thành một phương pháp điều trị được công nhận thay vì chỉ là một lựa chọn ngoài chỉ định.
