Một số phụ huynh cho biết con cái họ có những thay đổi tích cực sau khi dùng thuốc Leucovorin, nhưng các chuyên gia vẫn lo ngại về việc thiếu bằng chứng thuyết phục.
Mùa đông năm ngoái, Brian Noonan đọc trên mạng rằng một số bác sĩ đang kê một loại thuốc ít được biết đến, thường dùng cho bệnh nhân ung thư, để điều trị chứng tự kỷ cho con trai Benjamin của anh, người vừa được chẩn đoán mắc chứng tự kỷ vào tháng Mười. Anh ấy nói: “Chúng tôi đã dùng ngay. Cảm thấy đúng và hợp lý.”
Leucovorin là một dạng tổng hợp của vitamin B9 hoặc folate, rất quan trọng để giảm nguy cơ dị tật bẩm sinh trong thai kỳ. Vào tuần trước, loại thuốc này đã được Tổng Thống Donald Trump đưa vào tầm ngắm quốc gia trong một cuộc họp báo lan man về chứng tự kỷ. Tổng Thống Donald Trump đã đề cập rằng một “loại thuốc hiện có” – leucovorin – có thể giúp ích cho một số triệu chứng của chứng tự kỷ.
Tiến sĩ Richard Frye, một nhà thần kinh học hành vi trẻ em ở Phoenix, đã nghiên cứu về Leucovorin và chứng tự kỷ trong hai thập kỷ. Ông nói rõ rằng đây không phải là phương pháp chữa trị chứng tự kỷ và cần nghiên cứu thêm. Tuy nhiên, ông kê đơn thuốc này cho một số người mắc chứng tự kỷ. Con trai 4 tuổi của Noonan, Benjamin, là một trong những bệnh nhân của Frye.
Một số gia đình cho biết thuốc này mang lại lợi ích lớn hơn. Ben Blomgren, ở Minneapolis, cho biết con trai 11 tuổi của anh, Josh, đã được kê đơn Leucovorin ngoài chỉ định vào tháng Hai sau khi có nguy cơ bị đuổi học. Sau khi bắt đầu dùng thuốc, giấc ngủ của Josh đã được cải thiện, đã tự đi vệ sinh và không còn bỏ trốn.
Yomarie Miranda, ở Florida, cho biết cô đã thấy những cải thiện ở cậu con trai 7 tuổi Ethan sau khi cậu bé bắt đầu dùng thuốc, bao gồm cả việc làm theo hướng dẫn trên lớp. Ethan được kê đơn thuốc ngoài chỉ định vào đầu tháng này.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) lần đầu tiên phê duyệt Leucovorin vào những năm 1980 để giúp giảm các tác dụng phụ độc hại của một số loại thuốc hóa trị. Trong những thập kỷ kể từ đó, các nhà nghiên cứu cũng đã nghiên cứu xem liệu nó có thể điều trị chứng thiếu folate não (CFD), một tình trạng thần kinh khiến folate khó đến não hơn hay không. Một số trẻ em mắc chứng tự kỷ cũng bị thiếu folate não, điều này có thể ảnh hưởng đến lời nói, tâm trạng và hành vi. Tuần trước, FDA cho biết họ có kế hoạch cập nhật nhãn thuốc để bao gồm việc sử dụng đó.
Các chuyên gia cho rằng quyết định của cơ quan này chỉ dựa trên một số nghiên cứu nhỏ. Và mặc dù Tổng Thống Donald Trump chứng thực, GSK vẫn chưa đệ trình đơn đăng ký lên cơ quan này để thay đổi nhãn. GSK cho biết họ sẽ đệ trình yêu cầu mở rộng phê duyệt để bao gồm chứng thiếu folate não, mặc dù tuyên bố không đề cập đến chứng tự kỷ. (Vì Leucovorin đã là một loại thuốc được FDA chấp thuận, nên các bác sĩ có thể kê đơn “ngoài nhãn” cho các mục đích sử dụng khác, mặc dù bảo hiểm có thể không chi trả.)
Tiến sĩ Aaron Kesselheim, giáo sư y khoa tại Trường Y Harvard, cho biết: “Trong hơn 60 năm, chúng tôi đã tin tưởng vào FDA để giúp bệnh nhân phân biệt giữa các sản phẩm có tác dụng và các sản phẩm không có tác dụng.
Frye ước tính có tới 3/4 trẻ tự kỷ có kháng thể liên quan đến chứng thiếu folate não, dựa trên nghiên cứu của ông. Các ước tính khác thấp hơn nhiều: Alycia Halladay, giám đốc khoa học tại tổ chức phi lợi nhuận Autism Science Foundation, ước tính tỷ lệ này vào khoảng 10% đến 30%. Nghiên cứu của NBC News.
