Các nhà nghiên cứu tại Đại học California San Diego (UCSD), cùng với các đồng nghiệp tại Đại học Yale, đã công bố một hệ thống chỉnh sửa gen mới được cho là an toàn và hiệu quả hơn so với CRISPR, công nghệ chỉnh sửa gen phổ biến hiện nay.
CRISPR, viết tắt của “clustered regularly interspaced short palindromic repeats”, sử dụng RNA và protein vi khuẩn để chỉnh sửa DNA. Tuy nhiên, khi áp dụng cho DNA người, CRISPR có thể gây ra các tác động không mong muốn và tổn thương bộ gen.
Hệ thống mới do nhóm nghiên cứu UCSD phát triển nhắm vào các phân tử RNA nhỏ trong nhân tế bào, cho phép thay thế các “ký tự” trong mã di truyền một cách chính xác và tạm thời. Aaron Smargon, tác giả chính của nghiên cứu, cho biết phương pháp này có thể ứng dụng rộng rãi cho nhiều gen phức tạp, nơi các đột biến tích tụ có thể gây ra vấn đề. Quan trọng hơn, RNA nhỏ được thử nghiệm không gây ra tác dụng ngoài ý muốn so với công nghệ hiện đại, hứa hẹn một công nghệ an toàn hơn.
Công cụ mới cũng có khả năng chỉnh sửa pre-mRNA và RNA dài không mã hóa, vốn có liên quan đến nhiều bệnh như thoái hóa thần kinh và tim mạch. Điều này mở ra nhiều ứng dụng tiềm năng, cho phép cá nhân hóa các phương pháp điều trị bệnh.
Smargon nhấn mạnh: “Chúng ta đang nói về y học chính xác, và đây là một mũi tên nữa trong kho tên của chúng ta, giúp các phương pháp điều trị hiệu quả và an toàn hơn. Cộng đồng khoa học đang tập trung phát triển các liệu pháp an toàn hơn, mang lại lợi ích lớn nhất cho bệnh nhân.”
Theo tin từ La Jolla Light, nghiên cứu này cho thấy sự tiến bộ vượt bậc trong lĩnh vực chỉnh sửa gen, vốn đã có lịch sử hàng thập kỷ. Sự phát triển của CRISPR đã mở đường cho những khám phá quan trọng như thế này, và tương lai của công nghệ này hứa hẹn sẽ mang lại nhiều lợi ích cho xã hội.
