Một phương pháp điều trị liệu pháp gen duy nhất đã cho thấy những thành công đáng kể trong việc làm chậm sự tiến triển của bệnh Huntington, một căn bệnh não gây tử vong, theo kết quả sơ bộ từ một thử nghiệm lâm sàng.
Phương pháp điều trị thử nghiệm, được gọi là AMT-130, đã giảm 75% sự tiến triển của bệnh trong ba năm ở những bệnh nhân được dùng liều cao, so với những người được chăm sóc tiêu chuẩn. Các nhà nghiên cứu từ Đại học College London (UCL) công bố những kết quả đầy hứa hẹn này, mặc dù cần thêm thời gian để Cơ Quan Quản Lý Thực Phẩm và Dược Phẩm (FDA) xem xét phê duyệt, dự kiến sớm nhất vào năm 2026.
Giáo sư Ed Wild của UCL nhận định, “Kết quả này thay đổi mọi thứ.” Ông chia sẻ thêm rằng một trong những bệnh nhân của ông, người phải nghỉ hưu vì căn bệnh, thậm chí đã có thể trở lại làm việc.
Bệnh Huntington ảnh hưởng đến khoảng 100,000 người Mỹ, phát sinh khi một gen lỗi gây ra các protein độc hại làm tổn thương tế bào não. Trẻ em có cha mẹ bị ảnh hưởng có 50% khả năng thừa hưởng tình trạng này. Bệnh thường xuất hiện vào tuổi trung niên, gây ra các vấn đề về vận động, trí nhớ và tâm trạng, thường tiến triển trong 15-20 năm.
Liệu pháp mới hoạt động bằng cách sử dụng một loại virus vô hại để đưa các chỉ dẫn di truyền đặc biệt vào não, giúp tắt protein gây hại cho tế bào não. Khác với các phương pháp điều trị hiện tại chỉ quản lý triệu chứng, AMT-130 được thiết kế như một liệu pháp một lần và có thể kéo dài suốt đời.
Giáo sư Sarah Tabrizi, cố vấn khoa học chính cho thử nghiệm tại UCL, bày tỏ sự phấn khởi khi nghiên cứu này cho thấy “những tác động có ý nghĩa thống kê đối với sự tiến triển của bệnh.” Bà tin rằng phương pháp điều trị có thể giúp bệnh nhân “duy trì chức năng hàng ngày và làm việc lâu hơn.”
Nghiên cứu bao gồm 29 bệnh nhân, với 12 người nhận liều cao của thuốc trong ba năm. Mặc dù cần phẫu thuật não phức tạp để đưa liệu pháp trực tiếp vào các khu vực bị ảnh hưởng, các nhà nghiên cứu báo cáo rằng bệnh nhân dung nạp tốt quy trình này với các tác dụng phụ có thể quản lý được. Các kết quả này, theo tin từ ABC News, sẽ được trình bày tại một hội nghị y tế lớn vào tháng tới và đang chờ được công bố trên một tạp chí y khoa.
