Cổ phiếu của công ty dược phẩm công nghệ sinh học Sarepta Therapeutics đã sụt giảm mạnh sau khi hãng này báo cáo trường hợp tử vong thứ hai liên quan đến liệu pháp gen điều trị bệnh loạn dưỡng cơ của mình.
Vụ việc được Sarepta công bố vào cuối tuần qua, kèm theo thông tin chi tiết về phản ứng của công ty, bao gồm việc tạm dừng phân phối liệu pháp có tên Elevidys cho các bệnh nhân lớn tuổi đã mất khả năng đi bộ. Elevidys là phương pháp điều trị chỉ dùng một lần duy nhất, được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp phép cho trẻ em mắc một biến thể di truyền của bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, một tình trạng gây yếu cơ, mất khả năng vận động và thường dẫn đến tử vong sớm ở nam giới.
Đây là liệu pháp gen đầu tiên tại Mỹ được chấp thuận cho căn bệnh hiếm gặp này, nhưng đã vấp phải nhiều sự giám sát kể từ khi được phê duyệt cấp tốc vào năm 2023.
Trường hợp tử vong thứ hai, giống như trường hợp đầu tiên được báo cáo hồi tháng 3, xảy ra ở một thiếu niên nam. Nguyên nhân là tổn thương gan cấp tính nghiêm trọng, một tác dụng phụ đã được biết đến của liệu pháp. Các bệnh nhân lớn tuổi thường nhận liều lượng liệu pháp cao hơn.
Sarepta cho biết sẽ tạm dừng một nghiên cứu lâm sàng trên nhóm bệnh nhân này và thành lập một hội đồng chuyên gia để đề xuất các quy trình an toàn mới khi sử dụng thuốc. Các thay đổi này dự kiến sẽ bao gồm việc tăng cường sử dụng thuốc ức chế hệ miễn dịch, theo chia sẻ của các lãnh đạo công ty hôm thứ Hai. Tình trạng tổn thương gan liên quan đến liệu pháp được cho là có liên quan đến phản ứng của hệ miễn dịch.
Công ty cũng khẳng định đang hợp tác chặt chẽ với FDA. Bất kỳ thay đổi nào trong cách sử dụng sản phẩm đều cần có sự chấp thuận của FDA.
Elevidys đã được phê duyệt nhanh chóng mặc dù có những lo ngại từ một số nhà khoa học FDA về hiệu quả của thuốc trong điều trị bệnh Duchenne. Năm ngoái, FDA đã cấp phép phê duyệt hoàn toàn và mở rộng phạm vi sử dụng cho bệnh nhân từ 4 tuổi trở lên, bất kể khả năng đi bộ. Trước đó, thuốc chỉ dành cho bệnh nhân nhỏ tuổi còn khả năng đi bộ.
Giá cổ phiếu của Sarepta, có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, đã giảm hơn 42%, đóng cửa ở mức khoảng 21 đô la trong phiên giao dịch.
Các nhà phân tích Phố Wall suy đoán rằng các quan chức FDA, bao gồm cả trưởng bộ phận vaccine mới là Tiến sĩ Vinay Prasad, có thể áp đặt thêm các hạn chế hoặc thậm chí cấm sử dụng thuốc ở nhóm bệnh nhân không còn khả năng đi bộ. Tiến sĩ Prasad từng chỉ trích mạnh mẽ liệu pháp này kể từ khi nó được phê duyệt dưới thời lãnh đạo trước của FDA.
Elevidys có giá 3.2 triệu đô la cho một lần truyền duy nhất. Liệu pháp này sử dụng một loại virus đã được làm suy yếu để đưa một gen thay thế (sản xuất dystrophin) vào các tế bào của bệnh nhân, theo tin từ Associated Press.
