Chính quyền Tổng thống Donald Trump đang ca ngợi một loại thuốc gọi là leucovorin vì khả năng giảm một số triệu chứng của chứng tự kỷ. Tuy nhiên, các chuyên gia nghiên cứu hoặc điều trị tự kỷ gần như đồng lòng rằng loại thuốc này cần được nghiên cứu thêm trước khi đưa vào sử dụng cho trẻ em hoặc người lớn.
Leucovorin, còn được gọi là axit folinic, là một dạng tổng hợp của vitamin B9 và cần có toa bác sĩ. Thuốc này thường được dùng cho bệnh nhân ung thư cùng với hóa trị dưới dạng tiêm truyền.
Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) Hoa Kỳ đã thông báo rằng họ đang trong quá trình phê duyệt phiên bản dạng viên nén cho một số bệnh nhân tự kỷ nhất định.
Nhiều nhà nghiên cứu đặt câu hỏi liệu việc phê duyệt này có quá sớm hay không, vì chỉ có một số ít thử nghiệm quy mô nhỏ – chủ yếu được thực hiện bên ngoài Hoa Kỳ – đã chỉ ra hiệu quả của leucovorin ở trẻ em mắc chứng tự kỷ.
Một số chuyên gia cho biết việc FDA phê duyệt có thể mang lại hy vọng hão huyền cho các gia đình, do không phải tất cả trẻ em mắc chứng tự kỷ đều đủ điều kiện nhận toa thuốc, và ngay cả khi đủ điều kiện, khả năng thấy được kết quả vẫn không chắc chắn.
Các nhà khoa học đã tìm kiếm trong nhiều thập kỷ một loại thuốc có thể giảm đáng kể các triệu chứng tự kỷ, nhưng rất ít loại thuốc đáp ứng được các tiêu chuẩn nghiêm ngặt về an toàn và hiệu quả mà FDA thường đặt ra. Trước ngày Thứ Hai, cơ quan này đã phê duyệt hai loại thuốc để điều trị sự khó chịu liên quan đến tự kỷ, nhưng không có loại nào giải quyết các khó khăn về giao tiếp, thách thức xã hội hay hành vi lặp đi lặp lại liên quan đến tự kỷ.
“Không phải là các nhà khoa học chỉ nhìn vào rốn của mình trong 20 năm mà không tìm kiếm các phương pháp điều trị tự kỷ. Họ đã làm, nhưng các tiêu chuẩn rất cao để được phê duyệt,” bà Alycia Halladay, Giám đốc Khoa học tại Quỹ Khoa học Tự kỷ cho biết. Tổ chức của bà, đơn vị tài trợ nghiên cứu tự kỷ dựa trên bằng chứng, không khuyến nghị leucovorin như một phương pháp điều trị và cho rằng cần có thêm các nghiên cứu.
Bà Halladay nhận xét: “Leucovorin không có các tiêu chí để đáp ứng phê duyệt của FDA, nhưng chính quyền này vẫn cứ làm. Vì vậy, tôi không hẳn gọi đây là một chiến thắng.”
Bà nói thêm rằng cách thuốc được quảng bá tại một cuộc họp báo tại Tòa Bạch Ốc hôm Thứ Hai – như một bước đột phá cho các gia đình có con tự kỷ – không phản ánh chi tiết phê duyệt của FDA.
FDA cho biết trong một thông cáo báo chí rằng thuốc đang được phê duyệt cho bệnh nhân bị thiếu hụt folate não, một tình trạng thần kinh hiếm gặp đặc trưng bởi mức vitamin B9 (folate) thấp trong não. Một số nhà nghiên cứu nghi ngờ tình trạng này có liên quan đến tự kỷ, mặc dù không phải tất cả bệnh nhân tự kỷ đều mắc phải.
(Bà Halladay ước tính khoảng 10-30% bệnh nhân tự kỷ mắc tình trạng này.)
Về lý thuyết, Leucovorin có thể giúp folate đến não, điều này có thể cải thiện khả năng giao tiếp bằng lời nói hoặc giảm các triệu chứng tự kỷ như cáu kỉnh hoặc hành vi lặp đi lặp lại. Tuy nhiên, không có bằng chứng nào cho thấy thuốc có thể loại bỏ hoàn toàn các triệu chứng.
“Tôi vẫn hy vọng rằng leucovorin có thể là một công cụ trong bộ công cụ của chúng tôi có thể giúp một nhóm bệnh nhân,” Tiến sĩ Rachel Follmer, trợ lý giáo sư nhi khoa tại Trường Y Feinberg thuộc Đại học Northwestern cho biết. “Nhưng tôi không biết liệu chúng ta đã đến lúc có thể nói rằng điều này chắc chắn sẽ giúp ích cho tất cả những người mắc chứng tự kỷ chưa.”
Tổng thống Donald Trump nói tại cuộc họp báo rằng việc phê duyệt “mang lại hy vọng cho nhiều phụ huynh có con tự kỷ rằng có thể cải thiện cuộc sống của họ.” Mehmet Oz, quản trị viên của Trung tâm Medicare và Dịch vụ Medicaid, gọi hành động này là “cứu mạng”. Và Ủy viên FDA Marty Makary ước tính rằng “hàng trăm ngàn trẻ em, theo ý kiến của tôi, sẽ được hưởng lợi.”
Tuy nhiên, trong một thông cáo báo chí sau cuộc họp báo, Bộ Y tế và Dịch vụ Nhân sinh cho biết leucovorin “không phải là phương pháp chữa trị” chứng tự kỷ và “chỉ có thể dẫn đến những cải thiện về khả năng nói cho một bộ phận trẻ em.”
David Mandell, giáo sư tâm thần học tại Đại học Pennsylvania, cho biết giả thuyết folate dựa trên khoa học tương đối yếu. “Chúng ta không có các nghiên cứu quy mô lớn, tốt cho thấy rằng một phần đáng kể người tự kỷ bị thiếu folate,” ông nói.
Leucovorin đã được chứng minh là có tác dụng phụ tương đối tối thiểu ở bệnh nhân ung thư, mặc dù liều cao có thể gây ra các vấn đề về tiêu hóa hoặc tăng nguy cơ co giật ở những người đang dùng thuốc chống động kinh. Thuốc là một phần của phác đồ điều trị phổ biến cho ung thư đại trực tràng và các bệnh ung thư đường tiêu hóa khác, nơi nó được sử dụng để tăng cường hiệu quả của thuốc hóa trị 5-fluorouracil. Trong những trường hợp hiếm hoi hơn, thuốc được dùng để giảm thiểu tác dụng phụ của một loại thuốc hóa trị khác gọi là methotrexate liều cao.
Bà Halladay cho biết các thử nghiệm leucovorin cho chứng tự kỷ đã xem xét các tác dụng phụ, nhưng không đánh giá cụ thể về sự an toàn của thuốc. Liều lượng cũng khác nhau giữa các nghiên cứu, bà nói, và một số người tham gia thử nghiệm đã nhận được liệu pháp hành vi, khiến việc xác định liệu leucovorin có chịu trách nhiệm cho việc cải thiện các triệu chứng của họ hay không trở nên khó khăn.
Ông Mandell cho biết thử nghiệm lớn nhất trong số đó có 80 người tham gia — quá nhỏ để đưa ra kết quả dứt khoát. “Nếu bạn đang tìm kiếm sự chấp thuận của FDA, chẳng hạn, bạn sẽ muốn có hàng trăm trẻ em trong các thử nghiệm này,” ông nói.
Leucovorin phải vượt qua một rào cản cuối cùng trước khi có sẵn cho một số bệnh nhân tự kỷ. FDA cho biết họ đang làm việc với GSK, nhà sản xuất phiên bản thương hiệu của leucovorin, để cập nhật nhãn hiệu của thuốc. GSK cho biết trong một tuyên bố rằng một đơn đăng ký thuốc vẫn cần được nộp để bao gồm chỉ định mới cho chứng tự kỷ.
Ông Oz cho biết hôm Thứ Hai rằng các đơn thuốc leucovorin sẽ được Medicaid chi trả và các công ty bảo hiểm tư nhân có khả năng sẽ làm theo.
Tuy nhiên, ông Mandell bày tỏ lo ngại rằng việc cắt giảm dự kiến đối với Medicaid có thể buộc nhiều gia đình phải tự chi trả, và đẩy một số người tìm mua các chất bổ sung axit folinic trực tuyến mà không cần toa bác sĩ. Các chất bổ sung trực tuyến ít có khả năng được kiểm tra chất lượng và khó xác nhận liều lượng chứa trong đó.
Tiến sĩ William Dahut, Giám đốc Khoa học của Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ, cho biết có khả năng sự quan tâm đến leucovorin cho chứng tự kỷ cũng có thể ảnh hưởng đến sự sẵn có của thuốc cho bệnh nhân ung thư. “Chúng tôi đã thấy tình trạng thiếu hụt loại thuốc này trong quá khứ, và nếu có sự quan tâm gia tăng, tình trạng thiếu hụt có thể xảy ra trong tương lai,” ông nói trong một email.
Thông tin được đăng tải theo tin tức từ NBC News.
