Một gia đình ở thành phố Bellevue, tiểu bang Washington đang kêu gọi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt một loại thuốc mới, mang lại hy vọng cho con trai họ mắc chứng bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Mặc dù FDA ban đầu ủng hộ phương pháp điều trị này, nhưng sau đó đã từ chối đơn xin phê duyệt do những ‘vấn đề kỹ thuật’.
Aidan Leffler, 22 tuổi, đã được chẩn đoán mắc bệnh DMD khi mới ba tuổi. DMD là một căn bệnh gây teo cơ tiến triển, ảnh hưởng đến nam giới. Trong nhiều năm, Aidan đã tham gia các thử nghiệm lâm sàng khác nhau để cải thiện sức khỏe của mình. Gần đây, anh bắt đầu sử dụng một loại thuốc mới trong một thử nghiệm lâm sàng thông qua công ty Capricor Therapeutics. Phương pháp điều trị này được thiết kế để giúp Aidan cải thiện sức mạnh cánh tay và ổn định tim mạch. Theo Mindy Leffler, mẹ của Aidan, loại thuốc này đã giúp con trai bà có thể theo học đại học và tốt nghiệp với bằng khoa học chính trị.
Gia đình Leffler cho biết họ rất vui mừng khi FDA ban đầu ủng hộ phương pháp điều trị này vào năm 2024. Tuy nhiên, sau đó, FDA đã thay đổi cách xem xét dữ liệu và từ chối đơn xin phê duyệt vì một số ‘vấn đề kỹ thuật’. Mindy và Aidan hiện đang tích cực vận động tại Washington D.C. để đảm bảo con trai cô, và những người khác, vẫn có thể tiếp cận với phương pháp điều trị này.
Gia đình Leffler lo ngại rằng nếu không được điều trị, Aidan sẽ phải đối mặt với sự tiến triển điển hình của bệnh DMD, dẫn đến các vấn đề về tim và hô hấp, và cuối cùng là tuổi thọ ngắn hơn. Hiện tại, gia đình Leffler đang lên kế hoạch cho những chuyến đi tiếp theo đến thủ đô để vận động cho việc tiếp tục thử nghiệm lâm sàng và phương pháp điều trị này.
Tin tức được trích dẫn từ FOX 13 Seattle.
