Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê chuẩn phương pháp điều trị bằng thuốc đầu tiên cho bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc chứng rối loạn máu hiếm gặp. Phương pháp điều trị này nhắm vào bệnh ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối (aTTP), một chứng bệnh hiếm gặp gây ra các cục máu đông trong các mạch máu nhỏ.
Thuốc mới, Cablivi, đã được FDA phê duyệt lần đầu vào năm 2019 để điều trị cho người lớn mắc bệnh này. Quyết định phê duyệt lần này cho phép sử dụng thuốc kết hợp với liệu pháp thay huyết tương và ức chế miễn dịch. aTTP tuy hiếm gặp ở trẻ em, chỉ xảy ra ở khoảng 1 trên 10 triệu trẻ mỗi năm.
Bệnh aTTP gây ra các cục máu đông trong các mạch máu nhỏ, có thể làm chậm hoặc chặn dòng máu đến tim, não, thận và các cơ quan khác. Tiểu cầu kết tụ lại, làm giảm số lượng tiểu cầu trong cơ thể, gây khó khăn cho quá trình đông máu. Bệnh cũng thường gây thiếu máu do các tế bào hồng cầu bị vỡ.
Các nghiên cứu về hiệu quả của thuốc tiêm trên bệnh nhi cho thấy 80% bệnh nhân đạt được sự thuyên giảm lâm sàng, được định nghĩa là số lượng tiểu cầu bình thường và mức LDH dưới 1.5 lần giới hạn trên bình thường trong 30 ngày trở lên. Nghiên cứu bao gồm 30 bệnh nhân từ 2 đến 18 tuổi.
Các quan chức y tế cảnh báo rằng Cablivi có thể gây chảy máu nghiêm trọng hoặc tử vong do thuốc nhắm vào quá trình đông máu bất thường. Nguy cơ chảy máu cao hơn đối với những người có vấn đề về đông máu tiềm ẩn hoặc đang dùng thuốc làm loãng máu. Bệnh nhân nên ngừng điều trị nếu xảy ra chảy máu đáng kể. Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm chảy máu cam, đau đầu và chảy máu nướu răng.
Theo tin tức từ KHOU, động thái này đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc điều trị các bệnh lý huyết học hiếm gặp ở trẻ em, mang lại hy vọng cho những bệnh nhi mắc phải căn bệnh này.
