Các nhà khoa học tại Đại học College London (UCL) đã công bố kết quả khả quan từ một thử nghiệm lâm sàng toàn cầu về liệu pháp gen mới, AMT-130, cho bệnh Huntington. Đây là liệu pháp đầu tiên được thử nghiệm trên người mắc căn bệnh này, vốn chưa có phương pháp điều trị hiệu quả.
Bệnh Huntington là một rối loạn di truyền thoái hóa thần kinh, gây tổn thương dần các tế bào thần kinh trong não. Căn bệnh này, thường khởi phát ở độ tuổi 30-50, là do đột biến gen HTT, khiến các tế bào sản xuất ra một loại protein có hại cho não. Bệnh nhân có thể gặp các triệu chứng về vận động, nhận thức và tâm thần, tiến triển đến tàn tật và tử vong.
AMT-130 là một liệu pháp gen một lần, được tiêm vào não. Trong thử nghiệm kéo dài ba năm với 29 bệnh nhân, những người nhận liều cao AMT-130 đã giảm 75% sự tiến triển của bệnh so với nhóm chỉ nhận phác đồ chăm sóc tiêu chuẩn. Nồng độ protein thần kinh NfL trong dịch não tủy, một dấu hiệu cho thấy tổn thương tế bào thần kinh, cũng giảm ở nhóm dùng thuốc thử nghiệm.
Các nhà nghiên cứu cho biết liệu pháp này có tiềm năng bảo tồn chức năng hàng ngày, giúp bệnh nhân tiếp tục làm việc lâu hơn và làm chậm đáng kể sự tiến triển của bệnh. Công ty phát triển thuốc dự kiến sẽ nộp đơn xin phê duyệt khẩn cấp lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào đầu năm tới.
Theo tin từ Fox News.
