Bốn gia đình người Mỹ đang chạy đua với thời gian để cứu con mình khỏi căn bệnh di truyền hiếm gặp Spastic Paraplegia 50 (SPG50), một rối loạn thần kinh nghiêm trọng có thể dẫn đến suy giảm nhận thức, yếu cơ, suy giảm ngôn ngữ và cuối cùng là tê liệt. Theo tin từ Fox News ngày 22 tháng 9 năm 2025, hiện chưa có phương pháp điều trị nào được Cơ Quan Quản Lý Thực Phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) chấp thuận cho SPG50.
Tuy nhiên, một liệu pháp gen đã được phát triển bởi ông Terry Pirovolakis, một người cha Canada, sau khi con trai ông được chẩn đoán mắc bệnh vào năm 2017. Ông Pirovolakis đã tự mình gây quỹ và thuê các nhà khoa học tạo ra liệu pháp này. Sau khi con trai ông được điều trị thành công vào tháng 3 năm 2022, ông đã mở một thử nghiệm Giai đoạn 2 tại Hoa Kỳ, điều trị cho ba trẻ em khác, tất cả đều cho thấy bệnh ngừng tiến triển và nhận thức được cải thiện.
Hiện nay, các gia đình đang cần số tiền 1.15 triệu Mỹ kim để tài trợ cho một thử nghiệm Giai đoạn 3 tại Hoa Kỳ trước cuối tháng 10. Họ đã thành lập tổ chức phi lợi nhuận Jack’s Corner để hỗ trợ gây quỹ. Các gia đình có con mắc SPG50, như Naomi Lockard (4 tuổi), Cade Jobsis (4 tuổi), Lincoln Medeiros (4 tuổi) và Mila Wood (3 tuổi), đang hy vọng vào liệu pháp này để ngăn chặn sự suy thoái sức khỏe của con mình.
Mục tiêu cuối cùng là liệu pháp này sẽ nhận được sự chấp thuận của FDA, giúp bảo hiểm và chính phủ chi trả chi phí điều trị, đồng thời đưa SPG50 vào danh sách sàng lọc sơ sinh để bệnh có thể được phát hiện và loại trừ sớm hơn. Ông Pirovolakis nhấn mạnh rằng FDA cần linh hoạt hơn trong các tiêu chuẩn sản xuất cho những căn bệnh cực kỳ hiếm gặp như SPG50, vì chi phí tuân thủ hiện tại là gánh nặng lớn đối với các chương trình nhỏ.
